Tumore al pancreas, la pillola che quasi raddoppia la sopravvivenza: quando arriverà in Italia?

Daraxonrasib ha ottenuto risultati molto importanti nei pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattato. Non è però una cura definitiva e il farmaco non è ancora disponibile normalmente in Europa. Ecco cosa sappiamo e come funziona l’eventuale accesso anticipato.

Una compressa assunta una volta al giorno ha quasi raddoppiato la sopravvivenza mediana rispetto alla chemioterapia nei pazienti con adenocarcinoma duttale del pancreas metastatico già sottoposti a una precedente linea di trattamento.

È questo il risultato più importante dello studio internazionale RASolute 302, presentato il 31 maggio 2026 al congresso dell’American Society of Clinical Oncology e pubblicato sul New England Journal of Medicine.

La notizia ha comprensibilmente acceso le speranze di pazienti e familiari. I risultati sono reali e rappresentano una delle novità più rilevanti degli ultimi anni contro il tumore del pancreas. È però necessario comprendere che cosa abbia dimostrato lo studio, quali siano i suoi limiti e, soprattutto, se il farmaco sia già disponibile in Italia.

Che cos’è daraxonrasib e come funziona

Daraxonrasib, conosciuto durante la sperimentazione anche con la sigla RMC-6236, è una nuova terapia orale diretta contro la forma attiva della proteina RAS.

Le alterazioni dei geni della famiglia RAS, in particolare KRAS, sono presenti nella grande maggioranza degli adenocarcinomi pancreatici e possono alimentare la crescita e la proliferazione delle cellule tumorali.

Daraxonrasib è un inibitore multiselettivo RAS(ON): anziché agire contro una sola mutazione, è stato progettato per bloccare differenti varianti della proteina mentre si trova nella sua forma attiva.

I risultati dello studio RASolute 302

Lo studio di fase 3 ha coinvolto oltre 450 pazienti con tumore pancreatico metastatico, già trattati con una precedente terapia a base di fluorouracile oppure gemcitabina.

I partecipanti sono stati assegnati a ricevere daraxonrasib, alla dose di 300 milligrammi una volta al giorno, oppure una chemioterapia scelta dallo sperimentatore.

Secondo i risultati pubblicati sul New England Journal of Medicine, la sopravvivenza mediana è stata di:

13,2 mesi con daraxonrasib;

6,7 mesi con la chemioterapia.

Il trattamento ha determinato una riduzione relativa del 60% del rischio di morte. Anche la sopravvivenza senza progressione della malattia è migliorata: circa 7,2 mesi con la nuova terapia contro 3,6 mesi con la chemioterapia.

La percentuale di pazienti nei quali è stata osservata una riduzione significativa del tumore è stata di circa il 33% con daraxonrasib, rispetto a circa il 12% nel gruppo sottoposto a chemioterapia.

“Raddoppia la sopravvivenza”: che cosa significa davvero

Il dato non significa che ogni paziente vivrà automaticamente sei mesi in più. La sopravvivenza mediana indica il momento nel quale metà dei pazienti studiati era ancora in vita e metà era deceduta.

Alcune persone possono ottenere un beneficio molto più lungo, altre possono non rispondere al trattamento o vedere la malattia progredire più rapidamente.

Daraxonrasib, inoltre, non guarisce il tumore del pancreas metastatico. Il farmaco ha dimostrato di rallentare la progressione, aumentare le risposte e prolungare significativamente la sopravvivenza, ma non rappresenta una cura definitiva.

A quali pazienti si applicano questi risultati

Lo studio riguardava una categoria ben precisa di pazienti:

diagnosi di adenocarcinoma duttale pancreatico;

malattia metastatica;

una precedente linea di trattamento;

condizioni generali relativamente buone;

adeguata funzionalità di fegato, reni e midollo osseo.

Non è quindi possibile estendere automaticamente questi risultati ai tumori pancreatici operabili, alle forme localizzate, ai tumori neuroendocrini oppure alle persone in condizioni cliniche molto compromesse.

Sono in corso altri studi per valutare daraxonrasib nella prima linea metastatica e dopo l’intervento chirurgico, ma questi impieghi non sono ancora stati dimostrati.

Gli effetti collaterali della nuova terapia

Il fatto che daraxonrasib venga assunto per bocca non significa che sia privo di tossicità.

Gli effetti indesiderati più frequenti comprendono eruzioni cutanee, diarrea, nausea e infiammazioni della bocca e delle mucose. Gli eventi avversi correlati al trattamento di grado elevato sono risultati meno frequenti rispetto alla chemioterapia, ma hanno comunque interessato una parte significativa dei pazienti.

Nello studio, l’1,2% dei pazienti trattati con daraxonrasib ha dovuto interrompere definitivamente la terapia a causa degli effetti collaterali, contro l’11,2% nel gruppo sottoposto a chemioterapia.

Il trattamento richiede quindi controlli, eventuali modifiche del dosaggio e un monitoraggio costante da parte dell’équipe oncologica.

Daraxonrasib è già disponibile in Italia?

No. Al 18 agosto 2026 daraxonrasib non è ancora autorizzato alla vendita nell’Unione europea.

Il 7 luglio 2026 l’Agenzia europea per i medicinali ha avviato una revisione accelerata e progressiva dei dati, riconoscendo il farmaco come una priorità per l’elevato bisogno terapeutico dei pazienti con tumore pancreatico metastatico.

La procedura consente all’EMA di valutare progressivamente la documentazione, prima ancora della presentazione completa della domanda di autorizzazione. L’Agenzia ha però precisato che, al momento, non è possibile prevedere la durata dell’iter. La designazione di farmaco orfano concessa nell’aprile 2026 non equivale infatti a un’autorizzazione alla vendita. La comunicazione dell’EMA.

Dopo l’eventuale via libera europeo sarà necessario affrontare anche il percorso italiano relativo a prezzo e rimborsabilità.

È possibile ottenere il farmaco con l’uso compassionevole?

In Italia esiste la possibilità di richiedere l’uso compassionevole di un farmaco ancora sperimentale quando una persona è affetta da una malattia grave, non dispone di valide alternative terapeutiche e non può partecipare a uno studio clinico.

La procedura non può però essere avviata direttamente dal paziente o dai familiari. La richiesta deve partire dal medico e dal centro oncologico che hanno in cura la persona.

Sono necessari:

la disponibilità dell’azienda produttrice a fornire gratuitamente il medicinale;

un protocollo terapeutico e di monitoraggio;

il consenso informato del paziente;

il parere favorevole del Comitato etico;

la trasmissione della documentazione all’AIFA.

La presenza di questi strumenti normativi non garantisce automaticamente che daraxonrasib possa essere somministrato in Italia. La concreta disponibilità deve essere verificata dal centro oncologico con l’azienda produttrice. Le indicazioni dell’AIFA.

Conviene cercare daraxonrasib negli Stati Uniti?

Negli Stati Uniti la FDA ha autorizzato un programma di Expanded Access per alcuni pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattato. Il farmaco, tuttavia, non è ancora commercialmente approvato: la domanda di autorizzazione è attualmente in fase di valutazione.

L’accesso anticipato può essere richiesto esclusivamente da un medico abilitato negli Stati Uniti, dopo avere verificato che il paziente soddisfi i criteri previsti. Non è quindi sufficiente acquistare un biglietto aereo o contattare direttamente l’azienda. Il comunicato della FDA.

Prima di valutare un trasferimento all’estero è indispensabile avere la conferma scritta dell’accettazione da parte del centro, chiarire i costi, la durata della permanenza e le modalità di gestione degli effetti collaterali.

Che cosa possono fare oggi pazienti e familiari

Il primo passo è rivolgersi a un centro oncologico specializzato nei tumori pancreatici, portando la documentazione clinica completa, gli esami molecolari, le terapie già effettuate e le informazioni sulle condizioni generali del paziente.

Il centro potrà verificare:

l’eventuale candidabilità a daraxonrasib;

la presenza di sperimentazioni cliniche aperte;

un possibile percorso di uso compassionevole;

le alternative terapeutiche già disponibili;

l’opportunità di contattare centri europei o statunitensi.

Daraxonrasib rappresenta una speranza concreta e scientificamente fondata, ma deve essere utilizzato esclusivamente all’interno di percorsi autorizzati. Non deve mai essere acquistato online o attraverso canali non ufficiali.

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